JW중외제약

혈우병 환자들에게 걷기나 운동은 늘 두려움의 대상이었다. 작은 충격에도 관절 내 출혈이 발생해 평생을 고통 속에 살아야 했기 때문이다. 

그 두려움이 JW중외제약 '헴리브라'로 희망으로 변화하고 있다. A형 혈우병 환자들 관절 건강을 회복시키고 다시 뛰게 만들었다는 임상 결과가 나온 것이다.

JW중외제약이 6일(현지시간)부터 나흘간 미국 올랜도에서 열린 '제67차 미국혈액학회 연례회의(ASH 2025)'에서 헴리브라 예방요법으로 전환한 환자들의 획기적인 관절 건강 및 신체 활동 개선 결과를 발표했다.

멈춰선 관절, 다시 움직이다

단순히 피가 멈추는 것을 넘어 굳어버린 관절이 다시 부드러워졌다. 이번 연구 결과가 갖는 가장 큰 의미다. 

미국 워싱턴대 혈액종양내과 레베카 크루제-야레스 교수팀이 주도한 'BEYOND ABR 연구'는 기존 치료제(제8인자 제제)에서 헴리브라로 약을 바꾼 중등증·중증 A형 혈우병 환자 136명을 대상으로 진행됐다. 

기존 연구들이 단순히 출혈 횟수가 얼마나 줄었는지 집중했다면 이번 연구는 환자가 실제로 느끼는 관절의 기능과 활동성에 주목했다.

결과는 고무적이었다. 'HJHS' 지표(의료진이 환자 무릎·발목·팔꿈치 등 주요 관절 상태를 직접 평가)에서 헴리브라 전환 전 10.1점이던 평균 점수가 12개월 후 2.8점이나 개선됐다.

점수가 낮을수록 관절 상태가 좋다는 것을 의미하는데, 연구에 참여한 환자 중 26.1%(23명)는 4점 이상 상태가 호전됐다. 

연구 시작 전 환자들을 괴롭히던 27개의 '표적 관절(반복 출혈 부위)'이 12개월 시점에는 단 하나도 관찰되지 않았다. 지긋지긋한 반복 출혈의 고리가 끊어진 셈이다.

JW중외제약 헴리브라

삶의 질 높이는 '무출혈' 기적

관절이 편안해지자 환자들의 삶은 역동적으로 변했다. 연구팀이 국제신체활동설문(IPAQ)을 통해 환자들의 움직임을 추적한 결과 '신체 활동이 낮은 범주'에 속했던 환자 비율은 1년 만에 30.8%에서 23.4%로 뚝 떨어졌다. 

반면 활발하게 몸을 움직이는 '고활동 범주' 환자는 44.2%에서 3개월 만에 52.4%로 급증했고, 1년 뒤에도 50.0% 수준을 유지했다. 더 이상 통증 때문에 집에만 웅크리고 있지 않게 된 것이다.

'무출혈' 기록도 안정적으로 이어졌다. 헴리브라 투여 후 25주에서 48주 사이, 환자 134명 중 78.4%인 105명이 치료가 필요한 출혈을 전혀 겪지 않았다. 

주사 횟수가 적고 피하주사라 편리한데 효과까지 확실하니 환자들의 만족도는 압도적이었다. 치료제 전환 6개월 시점에서 환자 96.2%(130명 중 125명)가 "기존 치료제보다 헴리브라가 더 좋다"고 손을 들었다.

치료 패러다임을 바꾸는 혁신 신약 헴브리라

헴리브라는 혈액응고 제8인자를 모방하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신 신약이다. 기존 치료제에 내성이 생긴 항체 환자는 물론 비항체 환자까지 모두 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제는 헴리브라가 유일하다. 

최대 4주에 1번만 맞아도 예방 효과가 지속되는 편의성이 환자들에게 일상을 돌려줬다는 평가다. 2025년 10월 세계보건기구(WHO) 필수의약품 목록에 등재되며 그 가치를 인정받았다.

JW중외제약은 "헴리브라가 출혈 예방을 넘어 환자가 걱정 없이 운동하고 활동할 수 있는 삶을 제공한다는 확실한 증거다. 환자들이 관절 통증 없이 자유로운 일상을 누릴 수 있도록 임상 데이터를 바탕으로 치료 환경을 개선하겠다"고 강조했다.